儿童尤文瘤（五）——儿童与癌症—

2002年11月07日

儿童尤文瘤（五）

临床试验

　　对患者进行新的或实验性的治疗手段的研究，称之为临床试验。医生对患者进行临床试验，是因为医生相信这种治疗方法对患者有好处。实际情况也大都如此。一种治疗方法被美国食品药品管理局（FDA）批准使用，需经过三个阶段的临床试验。

　　第一阶段研究的目的在于找出如何运用新的治疗方法及安全性有多大。医生仔细观察患者，看有无有害的副作用。这种治疗方法已在实验室和动物身上经过严格试验，但对患者的副作用还是不能完全预料。

　　试验的第二阶段在第一阶段评估了安全性的前提下，确定治疗方法的疗效。通过对患者肿瘤的仔细测量，来密切观察这种治疗方法的抗癌效果。另外，为了监控患者反应，应仔细记录和评估任何副作用。

　　试验的第三阶段需要许多患者的参与。有些试验招收了上千个病人，其中的一组接受标准治疗方法的治疗，以便新的治疗方法与之相比较。接受标准治疗方法治疗的这一组叫做“控制组”。例如，对某种癌症，控制组可能接受标准的化疗；而另一病人组可能接受试验性药物的治疗，来观察是否能提高生存机会。对第三阶段试验的病人，应密切监控副作用，一旦副作用太严重，就要停止治疗。

　　从事新的治疗方法的研究者应回答以下问题：

·这种治疗方法有可能有用吗？
·这种新的治疗方法能起作用吗？
·这种新的治疗方法比已有的治疗方法好吗？
·这种治疗方法会引起什么副作用？
·这种治疗方法带来的好处大过它的危害（包括副作用）吗？
·这种治疗方法对哪类病人最为有效？

　　然而，治疗也存在一些风险。试验涉及的所有人事先都不知道，这种治疗方法是否有效及可能导致何种副作用（这正是试验所需要发现的）。虽然大多数副作用会及时消失，但某些可能会是永久性甚至致命的。值得注意的是，即使标准治疗方法也有副作用。病人综合考虑各种因素，会认为临床试验是有好处的。

　　参加任何一个临床试验，完全由父母和小孩决定。参加临床试验并不禁止你得到你所需的其它医疗护理。

　　关于更多的临床试验方面的问题，患者可以向医生询问。这些问题包括：

·试验的目的是什么？
·试验包括哪种测试方法和治疗方法？
·这种治疗方法要做些什么？
·这种新的治疗方法对小孩的病情有何影响？
·我有无其它选择，以及它们各自的优缺点？
·临床试验对我小孩的日常生活有何影响？
·临床试验有何副作用？副作用可以被控制吗？
·我的小孩必须住院吗？如果是，需要呆多久？
·如果我的小孩由于临床试验的原因受到伤害，我有资格获得什么优待？
·临床试验有何种形式的长期护理？
·这种治疗方法也用于治疗其它种类的癌症吗？

（1）局部尤文瘤/PNET的临床试验
　　儿童经活组织切片检查，确诊患了尤文瘤后就要进行化疗。这种化疗叫做辅助化疗，在肿瘤手术切除前进行。化疗通常把长春新碱、阿霉素、环磷酰胺和异环磷酰胺、鬼臼乙叉甙联用。目前进行的临床试验正在试验这些药物的标准剂量以及加大剂量的新疗法。新疗法在小部分病人中进行试验，医生尚不清楚它是否更有疗效或副作用更严重。这类研究提高了很多患癌儿童的生存率，它是测试新疗法的最好方式。

　　经过12周的化疗后，医生对儿童重新进行检查，看肿瘤是否可以采取手术切除。如果肿瘤切除完全且边缘也干净，就不需进行放疗。化疗将持续7个月左右。如果肿瘤有残留或太大难于完全切除，就需进行放疗，而且，还需进行化疗。

（2）转移性尤文瘤/PNET的临床试验
　　最新的儿科多组尤文瘤研究（IESS）发现，转移性尤文瘤/PNET的治愈率只有30%。目前正在进行几种治疗方案的试验。儿科肿瘤组转移Ⅱ期研究正在试用一种新药topotecan，它能干扰DNA螺旋的展开，从而杀死活跃的生长细胞。通过研究，我们可以知道这种疗法是否适用于尤文瘤的治疗。

　　许多癌症中心正对转移性尤文瘤进行强度很大的化疗和外周血液干细胞移植的研究。

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